miércoles, 31 de agosto de 2011

Potencial terapia para síndrome X frágil y el autismo

Aunque no se trata puramente de un tratamiento farmacológico, por lo interesante y novedoso del método hemos querido hacernos eco de este estudio que describe una vía terapéutica para estas enfermedades caracterizadas por trastornos en la traducción de genes a proteínas.
Las mutaciones en un único gen pueden producir el déficit cognitivo complejo característico del síndrome X frágil.
En un artículo publicado en la revista Cell, se ha probado un conjunto de moléculas de ARN mensajero (ARNm) para que se unan a la proteína retraso mental X Frágil (FMRP) en el cerebro de ratones. Muchos de estos mRNAs codifican proteínas que funcionan en los puntos de conexión de las neuronas y cuando se unen, las FMRP impiden la traducción de los mRNAs en proteínas.
Para el estudio se ha usado una técnica que utiliza la luz ultravioleta para consolidar la unión entre proteínas, en este caso la proteína FMRP y el ARNm. Los complejos de ARNm y proteína así tratados pueden identificarse y ser aislados y secuenciados. Los experimentos revelan que FMRP se une específicamente a las partes que codifican proteínas de los ARNm de cerebro. Este tipo de estricto control probablemente es crítico para la formación y la plasticidad de las conexiones neuronales.

miércoles, 4 de mayo de 2011

Nuevos fármacos aterrizan en el tratamiento de la esclerosis múltiple

La terapia convencional se basa en la administración de Interferón β(1a y 1b), que combinan actividad antiproliferativa e inmunomoduladora. Otros agentes de primera elección son Glatiramer, Mitroxantona y Natalizumab. Recientemente han surgido varios fármacos para el tratamiento de esta enfermedad con nuevos mecanismos de acción y con la ventaja de una posología por vía oral. Entre ellos destacan Cladribina (análogo de nucleósido purínico), selectivo sobre linfocitos y monocitos, y Laquinimod y Fingolimod, cuya diana de actuación son los linfocitos. Estos fármacos son nuevos agentes prometedores en el tratamiento de la enfermedad, con ventajas como una mejor posología y mayor eficacia clínica.
Fingolimod ya está en el mercado farmacéutico español, comercializado con el nombre de Gilenya. Cladribina podría aprobarse para su comercialización a lo largo del 2012. Desde este blog os mantendremos informados!

sábado, 19 de marzo de 2011

Sativex

Sativex® es una combinación 1:1 de 9-delta-tetrahidrocannabinol (THC) y cannabidiol (CBD). Está indicado como tratamiento adicional para la mejoría de los síntomas en pacientes con espasticidad moderada o grave debida a la esclerosis múltiple (EM), que no han respondido de forma adecuada a otros medicamentos antiespásticos y que han mostrado una mejoría clínicamente significativa de los síntomas relacionados con la espasticidad durante un período inicial de prueba del tratamiento. 

Adicionalmente, Sativex® ha demostrado disminuir la frecuencia de los espasmos, mejorar la calidad del sueño y la movilidad para realizar actividades cotidianas como levantarse, vestirse o asearse. Esto se traduce en una mayor independencia del paciente, que no requerirá tan frecuentemente de las atenciones de familiares y/o cuidadores. 
Presentación y posología: 
Sativex® 2,7mg/2,5 mg se comercializa en estuche con 3 envases pulverizadores de 10ml cada uno. Sativex® necesita cadena de frío. 

Sativex® se administra en spray para pulverización bucal, lo que permite una dosificación flexible que resulta especialmente adecuada dada la naturaleza variable de la espasticidad debida a EM. 
Condiciones dispensación:
Sativex® ha sido aprobado para su financiación por el Sistema Nacional de Salud como medicamento de "Diagnóstico Hospitalario sin Cupón Precinto", y requiere receta médica de estupefacientes. 

Sativex® también está aprobado para su comercialización en el Reino Unido y Canadá. Actualmente se encuentra en proceso de autorización en otros estados miembros de la Unión Europea.